近日，意大利生物制藥企業(yè)Dompé公司宣布旗下新藥Oxervate (cenegermin)喜獲歐盟批準用于中度至重度神經(jīng)營養(yǎng)性角膜炎（neurotrophic keratitis ，NK）。 NK是一種眼科罕見病，目前人群發(fā)病率約為萬分之五。該病導(dǎo)致角膜上皮細胞損傷和角膜敏感度喪失，在更嚴重的情況下可引起角膜潰瘍、角膜融解和穿孔，嚴重影響患者視覺能力，甚至導(dǎo)致失明。      

      在臨床上，神經(jīng)營養(yǎng)性眼角膜炎的治療非常復(fù)雜，缺乏有效的治療方式，該病是眼表創(chuàng)傷愈合綜合病癥中最具挑戰(zhàn)性的疾病之一。許多不同的臨床疾病均能引起NK，例如眼角膜病毒感染、角膜手術(shù)甚至系統(tǒng)性疾病如糖尿病等。

      早在2015年，F(xiàn)DA便授予Oxervate"孤兒藥"資格，直至最終獲得上市授權(quán)，成為世界上首個針對NK的生物技術(shù)孤兒藥。Dompé首 席執(zhí)行官Eugenio Aringhieri 表示，Oxervate的上市，將極大改善NK患者無藥可醫(yī)的現(xiàn)狀，對該疾病領(lǐng)域的研究及公司發(fā)展也將具有積極意義。

      Oxervate獲得正式授權(quán)，主要依據(jù)其II期臨床試驗數(shù)據(jù)結(jié)果。該試驗共有204名NK患者參與，經(jīng)過8周治療后，Oxervate治療組達到角膜完全愈合的病例數(shù)高于安慰劑組。其活性成分Cenegermin，是人類神經(jīng)生長因子(NGF)的重組版本，由諾貝爾獎獲得者Rita Levi Montalcini發(fā)現(xiàn)，該蛋白主要參與神經(jīng)細胞的發(fā)育和生長。

        目前歐盟批準Oxervate的上市劑型為滴眼液，規(guī)格為20mg/mL。該公司表示，Oxervate是旗下第一款生物藥，整個研發(fā)團隊自研發(fā)到上市都付出了大量心血和努力。這款藥物的上市步伐不會就此止步，將盡快走出歐洲讓更多患者受益。